دواء فعال ضد مرض نادر يصيب الكلى

أكد بحث جديد أجري في بريطانيا أن دواء رائدا لمرض نادر يصيب الكلى يمنع فشل الأعضاء ويحسن بشكل كبير نتائج المرضى.
مرض متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي (Atypical hemolytic uraemic syndrome، اختصارا aHUS) هو حالة وراثية تهدد الحياة ناتجة عن خلل في جهاز المناعة يؤدي إلى الفشل الكلوي.
أجرت جامعة نيوكاسل في بريطانيا، تجارب سريرية على عقار "إيكوليزوماب" (eculizumab)، مما أدى في النهاية إلى موافقة هيئة الخدمات الصحية الوطنية البريطانية على العلاج للاستخدام لدى المرضى منذ عام 2015.
الآن، كشفت دراسة أجراها خبراء جامعة نيوكاسل، ونشرت في مجلة Blood Journal، أن "إيكوليزوماب" يمنع 86 ٪ من المصابين بمرض متلازمة انحلال الدم غير النمطية النادر من الإصابة بالفشل الكلوي مما يسلط الضوء على أهمية استخدام هذا الدواء.
علاج يغير الحياة
وقال البروفيسور ديفيد كافانا، من جامعة نيوكاسل، الذي قاد الدراسة "تؤكد دراستنا فعالية إكوليزوماب في الوقاية من الفشل الكلوي لأولئك الذين يعانون من متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي"، مضيفا أن الدواء "يعزز من أهمية تلقي المرضى للعلاج المبكر لأنه ينقذ حياتهم ويساعد، بشكل كبير، على تحسين نوعية الحياة دون الحاجة إلى غسيل الكلى أو زرعها".
وأكد كفانا "قبل عقدين من الزمن، بدأنا البحث حول متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي وإنه لأمر رائع أن نرى أن جهودنا قد أفادت من يعانون من المرض مع موافقة هيئة الخدمات الصحية الوطنية البريطانية على هذا الدواء منذ كل تلك السنوات الماضية".

في أكبر دراسة من نوعها، تم تحليل بيانات أكثر من 2000 مريض مصابا بمتلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي بين عامي 1995 و2019.
أعطي 244 شخصا دواء "إيكوليزوماب" واستجابوا بشكل جيد للغاية للعلاج. ومع ذلك، فإن نسبة صغيرة، بلغت 14 ٪ من المرضى، لم تستجب للعلاج بهذا العقار  ولا تزال تتطلب غسيل الكلى على المدى الطويل.
بالنسبة لبعض أولئك، الذين لم يستفيدوا من الدواء، تم تحديد سبب وراثي جديد مما سمح بإيقاف الدواء عنهم لتجنب الآثار الجانبية المحتملة للعلاج غير الفعال.
وقالت الدكتورة فيكي بروكليبانك، من جامعة نيوكاسل "هذه الدراسة هي مثال رائع على فوائد التعاون الوثيق بين المرضى والأطباء والباحثين والجمعيات الخيرية".
وأكدت "سمح بحثنا الرائد في العلاجات المستهدفة وراثيا بتحسين نتائج المرضى وإحداث ثورة في طريقة إدارة الحالة".
حل لمرضى لم يستجيبوا للعلاج
سيركز المزيد من الأبحاث، التي يجريها فريق نيوكاسل الآن، على إيجاد علاج لنسبة صغيرة من المرضى الذين لا يستجيبون لدواء "إيكوليزوماب".
وقال الدكتور أيسلينج مكماهون، المدير التنفيذي للبحوث والسياسات في مركز أبحاث الكلى في المملكة المتحدة: "يعد هذا العمل، الذي قام به ديفيد وفيكي وفريق نيوكاسل، مثالا مهما حقا على كيف يمكن للأبحاث المختبرية، بالتعاون بين العديد من الشركاء، أن تؤدي إلى فوائد سريرية للمرضى".
وأضاف مكماهون "يسعدنا أن نكون شركاء مهمين في هذا البحث ونتطلع إلى المشاريع المستقبلية التي تدعم المرضى الذين يعانون في مرض متلازمة انحلال الدم اليوريمي اللانمطي".