عدد اليوم
أعلنت شركة «إيبسِن» الفرنسية للصناعات الدوائية، اليوم الخميس، أن لجنة خبراء من وكالة الأدوية الأميركية وافقت على استخدام عقار «بالوفاروتين» لعلاج مرض عظمي نادر جداً يحدّ بشكل كبير من القدرة على الحركة، يُطلق عليه مرض «الرجل الصخرة».
وأوضح بيان، صادر عن المجموعة، أن اللجنة الاستشارية لأدوية الغدد الصماء والتمثيل الغذائي التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأميركية وافقت، بغالبية عشرة أصوات في مقابل أربعة، على هذا الدواء الفاعل للمرضى الذين يعانون التنسج العضلي الليفي التدريجي.
يؤدي هذا المرض، الذي يصيب أقل من اثنين في المليون من البشر، إلى نمو عظمي مستمر في الأنسجة الرخوة كالعضلات والأوتار والأربطة مما يعيق بشكل كبير القدرة على الحركة ووظائف الجسم.
وأضاف البيان أن الخبراء اعتبروا، بغالبية 11 صوتاً في مقابل ثلاثة، أن منافع الدواء تفوق مخاطره.
ومع أن لهذه اللجنة رأياً استشارياً فحسب، يندر ألا تأخذ به وكالة الأدوية الأميركية التي «يُتوقع أن تُصدر قرارها في 16 أغسطس 2023».
وأشارت «إيبسِن»، التي أوقفت مؤقتاً تجاربها السريرية على الدواء، في مطلع عام 2020 ثم عاودتها إلى أن «بالوفاروتين سيكون في حال التصريح به أول دواء في الولايات المتحدة للتنسج العضلي الليفي».
واستندت توصية اللجنة الاستشارية إلى مجمل البيانات المتعلقة بفاعلية «البالوفاروتين» ودرجة الأمان في استخدامه وفق المرحلة الثالثة من التجارب التي أظهرت انخفاضاً كبيراً في تكوّن العظام غير الطبيعي لدى مستخدمي الدواء.
