السلطات الصحية الأميركية تجيز عقاراً ضد مرض جيني

أعلن مختبر «بايوجن» الأميركي أنّ السلطات الصحية الأميركية منحته ترخيصاً مسبقاً لطرح عقار «كالسودي» المُعالِج لأشكال وراثية معينة من «مرض شاركو» تصيب نسبة صغيرة من المرضى.
وأجازت إدارة الأغذية والعقاقير، بموجب ترخيص سريع، طرح دواء «كالسودي» (اسمه التجاري توفرسن) في الولايات المتحدة، على ما أعلن المختبر في بيان أصدره مساء الثلاثاء. ويعالج هذا الدواء شكلاً وراثياً من التصلب الجانبي الضموري يسمى «سلا سود1»، يُعرف أيضاً باسم «مرض شاركو».
ويُفترض أن تُثبت دراسة للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية، ستُعلَن نتائجها بين عامي 2026 و2027، قرار الإدارة الأميركية المُبكر.
و«كالسودي» هو أول علاج يستهدف عاملاً جينياً لمرض شاركو تجري الموافقة على طرحه، بحسب المختبر الذي أشار إلى أنّ وكالة الأدوية الأوروبية وافقت في ديسمبر الماضي على النظر في طلب ترخيص تسويق «توفرسن»، في إجراء لا يزال جارياً في المرحلة الراهنة.
وتطال الأشكال الجينية من «مرض شاركو» بين 10 إلى 15% فقط من المرضى. أما الجين «سود1» فهو ليس موجوداً سوى في 3 إلى 4% من مختلف أشكال «مرض شاركو»، بحسب أرقام جمعية الأبحاث المتعلقة بهذا المرض.
وأُعطي الترخيص بناءً على نتائج عدد كبير من الدراسات الأولية التي أجريت على عشرات من المرضى تتراوح أعمارهم بين 23 و78 عاماً، أظهرت تدهوراً في القدرات الجسدية أقل وضوحاً لدى المرضى الذين عولجوا بعقار «كالسودي» مقارنة بمَن تناولوا علاجاً وهمياً.
وأشار تيموثي ميلر، الذي أجرى اختبارات على «كالسودي» وهو أحد مديري مركز «ايه ال اس» التابع لجامعة واشنطن في مدينة سانت لويس، إلى أنّ موافقة السلطات الصحية الأميركية على تسويق العقار تحمل «أملاً يتمثل في أنّ الأشخاص، الذين يعيشون مع هذا النوع النادر من المرض، يمكن أن يستفيدوا من تقلّص ضعف قواهم البدنية ووظائفهم السريرية والتنفسية».
ورغم التقدّم المحرز خلال السنوات الأخيرة، لا يزال «مرض شاركو» غير قابل للشفاء حتى المرحلة الراهنة. ويتسبب هذا المرض للمصاب به بشلل تدريجي في العضلات يؤدي بصورة تدريجية إلى صعوبات كبيرة في المشي والأكل والتنفس والتحدث، في حين تبقى قدرات المريض الذهنية والفكرية سليمة.
ويفارق المريض الحياة بعد ثلاث إلى خمس سنوات من تشخيص المرض، بينما تزيد بعض العلاجات من حياته لبضعة أشهر من خلال إبطاء تقدّم المرض.